Dla oceny opłacalności stosowania danej terapii konieczne jest przeprowadzenie analizy kosztów i konsekwencji jej stosowania. Pełna analiza farmakoekonomiczna ma charakter porównawczy i jest wykonywana dla porównania dwóch lub więcej metod farmakoterapii, farmakoterapii i innych metod leczenia (np. zabiegów operacyjnych) oraz nieleczenia.

Istnieje kilka rodzajów analiz farmakoekonomicznych, a mianowicie analiza minimalizacji kosztów, efektywności kosztów (najczęściej przeprowadzana), użyteczności kosztów, wydajności kosztów oraz analiza kosztów i konsekwencji, różniących się między sobą sposobem pomiaru wyników porównywanych programów zdrowotnych, a tym samym perspektywą ich oceny. Ważnym elementem analizy farmakoekonomicznej są badania kosztów choroby, skupiające się na identyfikacji i pomiarze kosztów danej jednostki chorobowej z pominięciem wyników klinicznych.

Celem analizy farmakoekonomicznej jest dostarczenie wiarygodnych argumentów wspomagających proces podejmowania decyzji o racjonalnej alokacji zasobów finansowych w sektorze opieki zdrowotnej.